· 中文名称

抗CD47抗体修饰负载人因子IX（hFIX）mRNA的HEK293T细胞来源的外泌体

· 英文名称

CD47-Exo@IX mRNA

· 表征

DLS、Zeta、TEM、SEM、XRD、FTIR、IR、UV、NIR、XRF、Raman、ICP、载药率、包封率、稳定性、药物释放、细胞安全性、细胞摄取、细胞迁移实验、细胞凋亡、体内分布与代谢、药效评估、安全性评估等等

· 表面修饰及负载

靶向配体、抗体、核酸和环境响应基团修饰、荧光修饰、药物、基因、质粒和蛋白等包封、光敏剂Ce6、磁性Fe3o4等纳米颗粒包封

· 简介

抗CD47抗体修饰负载人因子IX（hFIX）mRNA的HEK293T细胞来源外泌体是一种新型的mRNA递送平台，用于血友病B的蛋白替代治疗。HEK293T外泌体作为天然纳米囊泡，能够有效保护mRNA免受核酸酶降解，并促进其进入靶细胞；通过在外泌体表面修饰抗CD47抗体，可增强其与靶细胞或免疫相关细胞的相互作用，同时干扰肿瘤或免疫逃逸机制中的CD47–SIRPα信号，从而改善外泌体的体内分布和利用效率。被递送的人因子IX mRNA在靶细胞内翻译生成功能性凝血因子IX，弥补血友病B患者因基因缺陷导致的凝血因子不足，恢复正常凝血功能。该系统兼具外泌体的生物相容性、抗体修饰的靶向性与mRNA治疗的根本性优势，为血友病B提供了新的治疗思路。