· 中文名称

心肌靶向肽CTP修饰负载CRISPR-Cas9核糖核蛋白的外泌体

· 英文名称

CTP-Exo@CRISPR/Cas9 RNP

· 表征

DLS、Zeta、TEM、SEM、XRD、FTIR、IR、UV、NIR、XRF、Raman、ICP、载药率、包封率、稳定性、药物释放、细胞安全性、细胞摄取、细胞迁移实验、细胞凋亡、体内分布与代谢、药效评估、安全性评估等等

· 表面修饰及负载

靶向配体、抗体、核酸和环境响应基团修饰、荧光修饰、药物、基因、质粒和蛋白等包封、光敏剂Ce6、磁性Fe3o4等纳米颗粒包封

· 简介

心肌靶向肽CTP修饰的负载CRISPR-Cas9核糖核蛋白（RNP）的外泌体是一种先进的基因编辑递送系统。该外泌体通过表面修饰心肌特异性肽CTP，实现对心肌组织的精准识别和靶向输送，显著提升CRISPR-Cas9 RNP的细胞摄取效率和基因编辑特异性。CRISPR-Cas9 RNP作为功能完整的基因编辑复合物，直接作用于目标DNA，避免了基因递送过程中转录和翻译步骤，降低脱靶效应和免疫反应。此系统不仅保护了RNP在体内的稳定性，避免降解，还通过缓释机制提高编辑效率，具有极大的潜力用于心血管疾病相关基因的精准治疗，推动基因治疗技术在临床心脏病学中的应用。