· 中文名称

橙黄网孢盘菌凝集素（AAL），β-淀粉样蛋白（Aβ）结合肽和聚乙二醇修饰的树枝状聚赖氨酸包载β-前体蛋白切割酶-1（BACE1）siRNA和雷帕霉素

· 英文名称

AAL/Aβ/PEG-PLL@BACE1 siRNA/Rapa

· 表征

DLS、Zeta、TEM、SEM、XRD、FTIR、IR、UV、NIR、XRF、Raman、ICP、载药率、包封率、稳定性、药物释放、细胞安全性、细胞摄取、细胞迁移实验、细胞凋亡、体内分布与代谢、药效评估、安全性评估等等

· 表面修饰及负载

靶向配体、抗体、核酸和环境响应基团修饰、荧光修饰、药物、基因、质粒和蛋白等包封、光敏剂Ce6、磁性Fe3o4等纳米颗粒包封

· 简介

橙黄网孢盘菌凝集素（AAL）是一种特异性识别L-岩藻糖的凝集素，赋予纳米载体对脑部糖基受体的靶向能力；β-淀粉样蛋白（Aβ）结合肽能精准识别阿尔茨海默病患者脑内的Aβ斑块，实现病灶靶向递送；树枝状聚赖氨酸（Dendritic Poly-L-Lysine, PLL）作为载体，凭借其高度分支结构和丰富的阳离子基团，具备高效的基因药物和小分子药物包载能力，实现对β-前体蛋白切割酶-1（BACE1）siRNA和雷帕霉素的稳定封装；聚乙二醇（PEG）修饰则提升载体的水溶性、生物相容性及体内循环时间，降低免疫清除。BACE1 siRNA通过抑制关键酶BACE1表达，减少有害的Aβ产生，减缓神经退行性病变；雷帕霉素作为mTOR信号通路抑制剂，促进细胞自噬，保护神经细胞免受损伤。该多功能纳米系统结合AAL和Aβ结合肽的双重靶向优势，通过鼻内给药有效穿越血脑屏障，实现精准脑内递送，协同干预阿尔茨海默病病理进展，展现出良好的治疗潜力。