· 中文名称

阳离子脂质辅助的聚合物纳米颗粒（PEG-PLGA+DOTAP)递送CRISPR/Cas9

· 英文名称

PEG-PLGA+DOTAP@CRISPR/Cas9

· 表征

DLS、Zeta、TEM、SEM、XRD、FTIR、IR、UV、NIR、XRF、Raman、ICP、载药率、包封率、稳定性、药物释放、细胞安全性、细胞摄取、细胞迁移实验、细胞凋亡、体内分布与代谢、药效评估、安全性评估等等

· 表面修饰及负载

靶向配体、抗体、核酸和环境响应基团修饰、荧光修饰、药物、基因、质粒和蛋白等包封、光敏剂Ce6、磁性Fe3o4等纳米颗粒包封

· 简介

阳离子脂质辅助的聚合物纳米颗粒（PEG-PLGA + DOTAP）是一种高效的CRISPR/Cas9递送系统，通过将FDA批准的聚合物PEG-PLGA与阳离子脂质DOTAP复合，形成结构稳定、负载能力强的纳米颗粒，可用于递送Cas9 mRNA与靶向gRNA，实现体内基因编辑。该系统通过双乳化法制备，利用DOTAP提供的正电荷增强与负电性的核酸复合能力，促进其被靶细胞如巨噬细胞、T细胞和肿瘤细胞高效摄取。在递送至细胞内后，Cas9 mRNA被翻译成功能性核酸酶，与gRNA组装成CRISPR/Cas9复合物，对特定位点进行切割，实现基因敲除或修复。该平台在靶向敲除NLRP3等致病基因、调控炎症反应方面显示出显著疗效，为基因治疗提供了安全、可控且高效的递送工具。