· 中文名称

聚(β-氨基酯)纳米颗粒包载编码突变型HSV-1胸苷激酶（sr39）的质粒DNA

· 英文名称

PBAE NPs@sr39-DNA‌‌

· 表征

DLS、Zeta、TEM、SEM、XRD、FTIR、IR、UV、NIR、XRF、Raman、ICP、载药率、包封率、稳定性、药物释放、细胞安全性、细胞摄取、细胞迁移实验、细胞凋亡、体内分布与代谢、药效评估、安全性评估等等

· 表面修饰及负载

靶向配体、抗体、核酸和环境响应基团修饰、荧光修饰、药物、基因、质粒和蛋白等包封、光敏剂Ce6、磁性Fe3o4等纳米颗粒包封

· 简介

聚(β-氨基酯)（PBAE）纳米颗粒是一种高效的非病毒基因递送载体，可通过静电作用包载编码突变型单纯疱疹病毒1型胸苷激酶（HSV-1 sr39）的质粒DNA，构建成靶向肝细胞癌的基因治疗系统。该质粒在设计上去除了免疫刺激性的CpG序列，并由α-胎蛋白（AFP）启动子驱动，仅在肝癌细胞中表达，从而实现特异性基因激活。PBAE纳米颗粒具有良好的细胞摄取能力和胞内释放特性，能够有效将sr39基因递送至肿瘤细胞中，使其在后续系统性给予的甘氟鸟苷（GCV）作用下被特异杀伤，发挥“自杀基因”治疗效果，同时配合放射性底物进行影像追踪，为肝癌治疗提供一种精准、安全且多功能的治疗策略。